Le Nexavar (sorafenib) et la leucemie (AML)

La molécule Sorafénib, commercialisée sous le nom de Nexavar, s'attaque à une mutation génétique présente chez environ un tiers des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (AML).

«Les malades de l'AML présentant cette mutation ont un pronostic vital particulièrement réduit, aussi ce médicament très ciblé apparaît comme un progrès significatif dans la thérapie de la leucémie», a déclaré le principal auteur de cette étude, Michael Andreeff, du centre de recherche sur le cancer de l'Université du Texas (sud) à Houston.

Lors de la première étape d'un essai clinique, le Sorafénib a réduit le pourcentage médian de cellules leucémiques circulant dans le sang de 81 à 7,5% et dans la moelle osseuse de 75,5 à 34% chez des malades atteints de leucémie myéloïde et présentant cette mutation génétique.

Deux des 16 patients étudiés ont vu leur taux de cellules leucémiques tomber à zéro.

Aucun effet secondaire grave de ce traitement n'a été constaté lors de cet essai clinique et aucune dose maximale tolérée n'a été atteinte, a dit M. Andreeff.

Le médicament a en revanche peu d'effet sur les cellules ne présentant pas de mutation génétique ni sur la formation des cellules sanguines normales.

L'équipe de M. Andreeff a aussitôt débuté une deuxième phase de l'essai clinique combinant le Sorafénib et le traitement classique par chimiothérapie de la leucémie myéloïde aiguë.

Avec l'avancée des recherches, le Sorafénib pourrait jouer un rôle majeur dans la thérapie, a ajouté le chercheur.

Environ 14 000 nouveaux cas de cette forme de leucémie sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis et ce cancer tue quelque 9000 personnes annuellement.

L'étude est publiée dans le Journal of the National Cancer Institute.